Восстановление слуха с помощью вируса

Восстановление слуха с помощью вируса – первая генная операция

Айссам Дем, проживший 11 лет без возможности воспринимать звуки, родился с аномалией в генах, препятствовавшей выработке белка отоферлина. Это не позволяло ему слышать. Дело в том, что белок необходим для превращения звуковых колебаний в сигналы мозга внутренними волосковыми клетками уха. Подобная генетическая аномалия встречается редко и приводит лишь к 1-8% от врожденных потерь слуха.

Ученые из детской больницы в Филадельфии 4 октября 2023 провели ему первую операцию в США по восстановлению слуха. Айссаму Дему с врожденной потерей слуха ввели в ухо вирус. В ходе хирургической операции Айссаму подняли барабанную перепонку и ввели безопасный вирус. Он был модифицирован для транспортировки рабочих копий гена отоферлина и должен «заразить» внутреннюю жидкость ушной раковины им. Он был безопасен и специально модифицирован для того, чтобы доставить в необходимый участок органа особый белок, который и запустил процесс восстановления. Через 4 месяца после операции это принесло результат: волосковые клетки начали производить недостающий белок и передавать сигналы в мозг. 11-летний мальчик впервые в жизни услышал звуки.

Эта генная терапия имела целью исправить аномалию в одном, очень редком гене, эти исследования могут открыть двери для будущего использования некоторых из более чем 150 других генов, которые приводят к потере слуха в детстве.