Відновлення слуху за допомогою вірусу

Відновлення слуху за допомогою вірусу – перша генна операція 

Айссам Дем, який 11 років прожив без можливості сприймати звуки, народився з аномалією в генах, яка перешкоджала виробленню білка отоферліну. Саме це не дозволяло йому чути. Річ у тім, що білок необхідний для перетворення звукових коливань в сигнали мозку внутрішніми волосковими клітинами вуха. Подібна генетична аномалія зустрічається рідко і спричиняє лише 1-8% від вроджених втрат слуху.

Вчені з дитячої лікарні у Філадельфії 4 жовтня 2023 року провели йому першу операцію в США з відновлення слуху. Айссаму Дему із вродженою втратою слуху ввели у вухо вірус. Під час хірургічної операції Айссаму підняли барабанну перетинку та ввели безпечний вірус. Він був модифікований для транспортування робочих копій гена отоферліну і мав «заразити» внутрішню рідину вушної раковини ним. Він був безпечним і спеціально модифікованим для того, щоб доставити у необхідну ділянку органу особливий білок, який і запустив процес відновлення. Через 4 місяці після операції це принесло результат: волоскові клітини почали виробляти відсутній білок і передавати сигнали у мозок. 11-річний хлопчик вперше в житті почув звуки.

Ця генна терапія мала на меті виправити аномалію в одному, дуже рідкісному гені, ці дослідження можуть відкрити двері для майбутнього використання деяких із понад 150 інших генів, які спричиняють втрату слуху в дитинстві.